多发性骨髓瘤是多发于老年人血液系统的恶性肿瘤，在我国，多发性骨髓瘤的发病率约为十万分之一至十万分之二，已超过急性白血病，位居血液系统恶性肿瘤的第二位，在血液系统疾病中仅次于淋巴瘤。近年来随着诊疗水平和技术的进步，血液专科接诊的骨髓瘤患者明显增多，多发性骨髓瘤已经成为恶性血液肿瘤中最常见的病种之一。
规范治疗多发性骨髓瘤存在困难与挑战
近10年是多发性骨髓瘤临床和基础研究快速发展的10年，多发性骨髓瘤治疗进入“新药”时代。安徽省肿瘤医院血液科丁凯阳教授认为，在创新药品研发和临床诊疗技术提升的双重努力下，多发性骨髓瘤患者的疗效和生存时间不断得到提高，已逐渐成为可控的慢性疾病。在目前可供选择有效的众多方案中，选择最合适的治疗方案以达到个体化治疗最佳方案，成为多发性骨髓瘤治疗的新策略。“我们建议患者关注自己的身体情况，定期做评估，这样才能适时调整治疗方案。”丁凯阳教授呼吁公众培养定期体检的自我保养意识。
但我国在规范多发性骨髓瘤治疗过程方面仍然存在困难与挑战。现有患者多为老年人且基数较大，老人支付能力弱，药物治疗的经济负担是治疗的核心障碍之一，这也导致停药率持续上升。因此亟需帮助患者提升治疗的依从性，实现早期、及时、足量、足程治疗，从而达到疾病可能的最大缓解、延长生存时间并提高生活质量。除此之外，老年患者普遍多有其他病症存在（如糖尿病等），治疗时需兼顾疗效与可耐受的毒副作用，在治疗方案的选择上也多有受限。
不过，随着越来越多创新药被纳入医保报销，我国MM患者的创新药可及性得到突破性的提高，患者用得上药、用得起药的问题逐步得到解决。
骨髓瘤免疫治疗时代到来，创新药进医保为患者带来临床治愈希望
多发性骨髓瘤的缓解深度是患者长期生存的重要预测因素。追求个体治疗所能达到的最深的缓解成为多发性骨髓瘤治疗的目标。据专家介绍，很多患者常常会问医生，多发性骨髓瘤有没有可能治愈或者与之长期和平共存？这是所有骨髓瘤患者发自心底的期待。
对此，丁凯阳教授指出：“多发性骨髓瘤的最终治疗目标是长期生存。免疫治疗时代的到来为患者实现更深缓解、更长生存提供了更好的治疗选择，虽然多发性骨髓瘤目前尚不能治愈，但是如果有创新治疗方案的出现，最终使患者与非多发性骨髓瘤人群的预期寿命相等，其实这就意味着多发性骨髓瘤患者在功能上已经实现了治愈。我们看到2022年1月1日起正式实施的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》将部分骨髓瘤的创新药，包括将全球首个、国内唯一获批的靶向CD38全人源单克隆抗体——达雷妥尤单抗注射液纳入了医保支付，这是国家重视百姓健康的具体体现。”
丁凯阳教授感慨：“作为医生，我们最不能面对的就是患者负担不起治疗费用时渐渐灰败下去的目光，一个人生病往往就代表一家人的苦苦支撑，我们空有一身武艺却难为无米之炊，但是在新冠给医保资金带来这么大压力的情况下，国家仍然积极推动医保谈判，将更多创新药纳入医保支付，这不仅仅是给一个个患者带来治愈的希望，更是从制度上让我们看到国家保障每一位公民可以享有健康的决心。”
